KANUMA

Přípravek KANUMA obsahuje léčivou látku sebelipázu alfa. Sebelipáza alfa je podobná přirozeně se vyskytujícímu enzymu, lysozomální kyselé lipáze (LAL), který tělo používá k rozkladu tuků. Používá se k léčbě pacientů všech věkových kategorií s deficitem lysozomální kyselé lipázy (deficit LAL).

Deficit LAL je genetické onemocnění, které vede k poškození jater, vysoké hladině krevního cholesterolu a dalším komplikacím způsobeným hromaděním určitých typů tuků (cholesterylesterů a triacylglycerolů).

Jak přípravek KANUMA působí Tento přípravek je náhradní enzymová terapie. To znamená, že nahrazuje chybějící nebo defektní enzym LAL u pacientů s deficitem LAL. Tento lék způsobuje snížení hromadění tuku, který vede ke zdravotním komplikacím, včetně poruchy růstu, poškození jater a srdečních komplikací. Zlepší se také hladiny tuku v krvi včetně zvýšeného obsahu LDL (špatný cholesterol) a triacylglycerolů (tuky).