ONPATTRO

Léčivou látkou přípravku Onpattro je patisiran.

Přípravek Onpattro léčí onemocnění, které se vyskytuje v rodinách a označuje se jako hereditární (dědičná) transthyretinová amyloidóza (hATTR amyloidóza).

hATTR amyloidóza je způsobena problémy s bílkovinou v těle označovanou jako „transthyretin“ (TTR).

• Tato bílkovina se vytváří většinou v játrech a přenáší v těle vitamin A a další látky.
• U lidí s tímto onemocněním se mohou abnormálně tvarované bílkoviny TTR hromadit a ukládat se ve formě „amyloidu“.
• Amyloid se může hromadit kolem nervů, v srdci a v dalších místech těla, což zabraňuje normálním tělesným funkcím. Tak vznikají příznaky onemocnění. Přípravek Onpattro působí tak, že snižuje množství bílkoviny TTR, která se tvoří v játrech.
• To znamená, že v krvi je méně bílkoviny TTR, která může tvořit amyloid.
• To může pomoci omezit účinky tohoto onemocnění. Přípravek Onpattro používají pouze dospělí.

Léková forma

Koncentrát pro infuzní roztok

Způsob podání

Intravenózní podání

Typ obalu

Injekční lahvička

Indikační skupina

Varia

Doplněk

2MG/ML INF CNC SOL 1X5ML

Výdej

na lékařský předpis

Kód SÚKL

0233047

Stav registrace

registrovaný léčivý přípravek

Držitel registrace

ALD

Země držitele

NL

Platnost do

Neuvedeno

Uváděn do

Neuvedeno

Reg. postup

léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (orphans)

Právní základ

S

Ochranný prvek

Ano