STRIMVELIS

Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá genová terapie. Je vyroben zvlášť pro každého pacienta.

Strimvelis se používá u dětí k léčbě závažného stavu nazývaného ADA-SCID (Adenosine DeaminaseSevere Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem adenosindeaminázy). Používá se, pokud pro Vaše dítě není vhodným dárcem buněk kostní dřeně k transplantaci nikdo ze členů rodiny. K ADA-SCID dochází z důvodu vadného genu v krevních buňkách imunitního systému Vašeho dítěte. Následkem toho buňky nemohou tvořit dostatek enzymu nazývaného adenosindeamináza (ADA) a imunitní systém Vašeho dítěte nepracuje správně tak, aby chránil tělo proti infekci. K výrobě přípravku Strimvelis jsou kmenové buňky z kostní dřeně Vašeho dítěte v laboratoři upraveny vnesením genu, který je schopen vytvářet ADA. Když jsou tyto upravené kmenové buňky podány zpět Vašemu dítěti, mohou se dělit a vytvářet různé typy krevních buněk, včetně buněk imunitního systému Vašeho dítěte.